FDA одобрило первый препарат с надеждой на болезнь Альцгеймера

Спорный препарат от компании Biogen из Кембриджа, целью которой является замедление прогрессирования смертельной болезни у людей с ранними симптомами.

Спустя семь месяцев после того, как консультативная группа медицинских профессионалов пришла к выводу, что Biogen не предоставила достаточно доказательств, чтобы рекомендовать одобрение, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов отклонило эту рекомендацию и одобрило лекарство под названием адуканумаб. После запуска он выйдет под брендом Aduhelm и, как ожидается, будет приносить миллиарды долларов годового дохода. Компании не сообщили, сколько это будет стоить.

Но одобрение FDA потребовало, чтобы Biogen провел более крупное клиническое испытание, которое показало, что его способность удалять вещество под названием амилоид, которое накапливается в мозге пациентов с болезнью Альцгеймера, имеет когнитивные преимущества. Без этого разрешения Biogen в конечном итоге придется прекратить продажу препарата.

Директор Центра FDA по оценке и исследованию лекарственных средств, д-р. «Адухельм - это первое новое лекарство от болезни Альцгеймера, одобренное с 2003 года», - говорится в заявлении Патрисии Каваццони. «Возможно, что еще более важно, Адухельм является первым препаратом, направленным на устранение основной патофизиологии болезни Альцгеймера, наличия бета-амилоидных бляшек в головном мозге».

Это решение будет одобрено пациентами, страдающими болезнью Альцгеймера, их семьями и защитниками, которые жаждут лекарства, более эффективного, чем пять ранее одобренных лекарств. Болезнь Альцгеймера поражает примерно 5,8 миллиона американцев и является шестой по значимости причиной смерти в Соединенных Штатах.

Это также была победа компании Biogen, у которой самая большая численность персонала среди отечественных фармацевтических компаний в Массачусетсе; Около 2400 из 9100 сотрудников по всему миру работают в штате.

«Этот исторический момент является кульминацией более чем десятилетних новаторских исследований в сложной области болезни Альцгеймера», - сказал Мишель Вунацос, генеральный директор Biogen. Мы считаем, что этот препарат мирового класса изменит лечение людей, страдающих болезнью Альцгеймера, и будет стимулировать непрерывные инновации на долгие годы ».

Специализируясь на лечении неврологических расстройств, таких как рассеянный склероз, компания Biogen сделала адуканумаб ключевым компонентом своей долгосрочной бизнес-стратегии. В 2020 году биотехнология добавила 1700 сотрудников к своему глобальному персоналу, по крайней мере, частично в ожидании одобрения адуканумаба. Он также открыл предприятие в Швейцарии за 1 миллиард долларов для оказания помощи в производстве препарата.

Препарат предназначен для лечения пациентов на ранних стадиях заболевания, и по оценкам некоторых экспертов, около 2 миллионов человек в Соединенных Штатах могут иметь право принимать его.

Мария Каррильо, главный научный сотрудник Ассоциации Альцгеймера, чикагской группы по защите интересов, недавно заявила, что адуканумаб не идеален, но семьи отчаянно нуждаются в лечении, которое сохранит умы их близких дольше на ранних этапах болезни.

Ассоциация поручила таким знаменитостям, как Сэмюэл Л. Джексон, лоббировать одобрение кампании под названием «Больше времени». Джексон потерял несколько членов своей семьи из-за болезни, в том числе свою мать, которая умерла в 2012 году.

Некоторые, однако, воспротивились одобрению. Они сказали, что не будут выписывать препарат, потому что не были уверены, что он работает, учитывая противоречивые результаты двух клинических испытаний на поздних стадиях.

Кроме того, адуканумаб небезопасен для пациентов. У трех из 10 пациентов, получивших высокие дозы в клинических исследованиях, опухоль мозга обнаруживалась на МРТ. Обычно это не вызывало серьезных симптомов, но у некоторых пациентов приводило к замешательству и падению.

Адуканумаб - это моноклональное антитело, полученное из иммунных клеток пожилых людей с незначительным снижением когнитивных функций или без него. Исследователи разработали его для удаления липкого вещества, называемого бета-амилоидом, которое накапливается в мозгу пациентов с болезнью Альцгеймера. Исследования показывают, что у него это хорошо получается. Но неясно, замедляет ли уменьшение амилоидных бляшек, роль которых в развитии болезни Альцгеймера в течение десятилетий яростно обсуждается, процесс заболевания, который убивает клетки мозга и влияет на память и мышление.

Приключение препарата было отмечено растущими надеждами и обескураживающими неудачами, которые в последние годы подорвали оценку акций Biogen на миллиарды долларов. После того, как адуканумаб показал себя многообещающим в 2015 году, Biogen начал два поздних испытания, но они были остановлены в марте 2019 года после того, как независимая группа мониторинга пришла к выводу, что препарат не работает.

В октябре 2019 года компания Biogen объявила о потрясающем возвращении, что анализ дополнительных данных привел к возрождению этого препарата. В одном из испытаний люди, получавшие адуканумаб, падали на 22% медленнее, чем пациенты, получавшие плацебо. Другое испытание не удалось. Тем не менее, компания Biogen пришла к выводу, что адуканумаб замедляет снижение когнитивных функций и что ключом к эффективности является назначение пациентам достаточно высоких доз.

FDA обычно требует проведения двух убедительных исследований для одобрения препарата, но делает исключения, особенно для смертельных или разрушительных заболеваний, для которых нет эффективных методов лечения. Биоген, японский препарат на адуканумабеhttps://www.bostonglobe.com/2021/06/07/business/fda-oks-biogens-alzheimers-drug-first-new-medicine-disease-18-years/