FDA aprobă primul medicament cu speranță pentru Alzheimer
Un medicament controversat de la Biogen, cu sediul în Cambridge, care își propune să încetinească progresia bolii mortale la persoanele cu simptome timpurii.
La șapte luni după ce un grup consultativ format din profesioniști din domeniul medical a ajuns la concluzia că Biogen nu a furnizat suficiente dovezi pentru a recomanda aprobarea, Food and Drug Administration a respins această recomandare și a aprobat medicamentul, numit aducanumab. La lansare, va intra sub marca Aduhelm și se așteaptă să genereze venituri anuale de miliarde de dolari. Companiei nu i s-a spus cât ar costa.
Dar aprobarea FDA a cerut Biogen să desfășoare un studiu clinic mai amplu, care a arătat că capacitatea sa de a elimina o substanță numită amiloid, care se acumulează în creierul pacienților cu Alzheimer, are beneficii cognitive. Fără această aprobare, Biogen va trebui să oprească în cele din urmă comercializarea medicamentului.
Director al Centrului FDA pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor, Dr. "Aduhelm este primul tratament nou aprobat pentru boala Alzheimer din 2003", a declarat Patricia Cavazzoni într-un comunicat. Poate mai important, Aduhelm este primul tratament care abordează fiziopatologia de bază a bolii Alzheimer, prezența plăcilor beta amiloide în creier.
Decizia va fi aplaudată de pacienții cu Alzheimer, de familiile și de avocații lor, cărora le este foame de un medicament mai eficient decât cele cinci medicamente aprobate anterior. Alzheimer afectează aproximativ 5,8 milioane de americani și este a șasea cauză de deces în Statele Unite.
A fost, de asemenea, o victorie pentru Biogen, care are cel mai mare număr de companii farmaceutice interne din Massachusetts; Aproximativ 2.400 din cei 9.100 de angajați ai săi din întreaga lume lucrează în stat.
„Acest moment istoric este punctul culminant al mai mult de un deceniu de cercetări inovatoare în domeniul complex al bolii Alzheimer”, a declarat Michel Vounatsos, CEO Biogen. Credem că acest medicament de talie mondială va transforma tratamentul persoanelor care trăiesc cu boala Alzheimer și va declanșa inovații continue pentru anii următori. ”
Specializat în tratamentul tulburărilor neurologice, cum ar fi scleroza multiplă, Biogen a făcut din aducanumab o componentă cheie în strategia sa de afaceri pe termen lung. Biotehnologia a adăugat 1.700 de angajați la forța sa de muncă globală în 2020, cel puțin parțial în așteptarea aprobării aducanumab. De asemenea, a înființat o instalație de 1 miliard de dolari în Elveția pentru a ajuta la fabricarea medicamentului.
Medicamentul este conceput pentru a trata pacienții aflați în stadiile incipiente ale bolii, iar unii experți estimează că aproximativ 2 milioane de persoane din Statele Unite ar putea fi eligibile să ia medicamentul.
Maria Carrillo, șef șef al Asociației Alzheimer, un grup de advocacy din Chicago, a declarat recent că aducanumabul nu este perfect, dar familiile sunt disperate pentru un tratament care să mențină mintea celor dragi intactă mai mult timp la începutul bolii.
Asociația a comandat vedete precum Samuel L. Jackson să facă lobby pentru aprobare într-o campanie numită „Mai mult timp”. Jackson a pierdut mai mulți membri ai familiei sale din cauza bolii, inclusiv mama sa, care a murit în 2012.
Unii, însă, s-au opus aprobării. Ei au spus că nu vor prescrie medicamentul, deoarece nu sunt convinși că funcționează, având în vedere rezultatele contradictorii ale două studii clinice în stadiu târziu.
De asemenea, aducanumab nu este lipsit de risc pentru pacienți. Trei din 10 pacienți cărora li s-au administrat doze mari în studiile clinice au avut umflături ale creierului detectabile la o scanare RMN. Acest lucru nu a cauzat de obicei simptome grave, dar a provocat confuzie și căderi la unii pacienți.
Aducanumab este un anticorp monoclonal fabricat din celule imune ale persoanelor în vârstă cu un declin cognitiv redus sau deloc. Cercetătorii au conceput-o pentru a elimina o substanță lipicioasă numită beta amiloid care se acumulează în creierul pacienților cu Alzheimer. Cercetările arată că face asta bine. Dar nu este clar dacă reducerea plăcilor amiloide, al căror rol în Alzheimer a fost acerb dezbatut de zeci de ani, încetinește procesul bolii care ucide celulele creierului și afectează memoria și gândirea.
Aventura drogului a fost marcată de speranțe în creștere și de eșecuri descurajante care au zguduit evaluarea stocului Biogen cu miliarde de dolari în ultimii ani. După ce aducanumab a arătat o promisiune în 2015, Biogen a lansat două studii tardive, dar acestea au fost oprite în martie 2019 după ce un grup de monitorizare independent a concluzionat că medicamentul nu funcționează.
Într-o revenire uimitoare în octombrie 2019, Biogen a anunțat că analiza datelor suplimentare a dus la reapariția medicamentului. Într-unul dintre studii, persoanele cărora li s-a administrat aducanumab au scăzut cu 22% mai lent decât cele cărora li s-a administrat placebo. Celălalt proces a eșuat. Cu toate acestea, Biogen a concluzionat că aducanumab încetinește declinul cognitiv și că cheia eficacității este de a oferi pacienților doze suficient de mari.
FDA necesită de obicei două studii convingătoare pentru ca un medicament să fie aprobat, dar a făcut excepții, în special pentru bolile mortale sau devastatoare pentru care nu există tratamente eficiente. Biogen, un medicament japonez pe aducanumab
Comments